Фонд «Большое сердце маленьким» видит свою основную задачу в организации своевременной помощи тяжело больным детям, детям с тяжелыми врожденными пороками развития или редкими генетическими заболеваниями. Фонд помогает прежде всего детям из малообеспеченных семей и сиротам. Мы видим свою миссию в поддержке и расширении научных программ в Германии, России, США и других странах, которые занимаются поиском эффективных методов борьбы с редкими и тяжелыми заболеваниями. Закрытие программ из-за недостатка участников на западе не редкость. Гибель и страдания больных редкими заболеваниями детей, не имеющих шансов получить необходимое лечение в родной стране, тоже не редкость. 

Наряду с «неотложной» помощью фонд поставил себе цель способствовать программам профилактики тяжелых заболеваний, например, таких как рак, проявляя инициативу в создании центров профилактики раковых заболеваний у детей, в частности в России. Такие центры будут являться одновременно и базой по обмену медицинским опытом между медиками разных стран. Ведь стоимость обучения одного квалифицированного врача намного ниже стоимости лечения одного пациента. Такой специалист сможет предупредить развитие заболевания у многих детей и провести своевременное лечение  в соответствии с самыми последними достижениями современной медицины. В сложных случаях будут возможны консультации с партнерами в других странах. Кооперация медиков и создание интернациональной сети квалифицированных специалистов являются основой предложенной программы. 

В деятельность фонда включены программы развития здорового детства, профилактики, предупреждения и ранней диагностики заболеваний у детей, потому что, в конечном итоге, мы все заинтересованы в здоровье будущих поколений.